دراسة تكشف عن طريقة واعدة لعلاج التصلب الضموري

في خطوة واعدة على طريق فهم وعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري؛ كشفت دراسة علمية جديدة أجرتها جامعة كيس ويسترن ريزيرف الأميركية عن هدف علاجي محتمل يمكن أن يفتح الباب أمام استراتيجيات جديدة لمكافحة هذا الاضطراب العصبي المدمر.

واستخدمت الدراسة، التي نُشرت في دورية "مولكيولر ميديسن"، خلايا جذعية مُشتقة من مرضى التصلب الجانبي الضموري لتحديد جين مسؤول عن الضغط العصبي الذي يُجهد الخلايا العصبية الحركية، ونجحت في تعطيله معملياً، مما أعاد للخلايا بعض قدرتها على البقاء.

يُعد التصلب الجانبي الضموري، المعروف أيضاً باسم مرض لو غيريغ، من الأمراض العصبية غير القابلة للشفاء حتى اليوم، ويؤثر على الخلايا العصبية الحركية في الدماغ والحبل الشوكي، ما يؤدي إلى فقدان تدريجي للقدرة على الحركة والتنفس. 

وعلى الرغم من الجهود الكبيرة لتطوير علاجات جديدة، فشلت العديد من التجارب السريرية بسبب التباين الكبير في استجابة المرضى للعلاجات وصعوبة التنبؤ بمسار المرض.

اعتمدت الدراسة الجديدة، بقيادة "هيلين كريستينا ميرندا" أستاذة علم الوراثة والعلوم الجينومية في كلية الطب بجامعة كيس ويسترن الأميركية، على تقنية الخلايا الجذعية المستحثة متعددة القدرات.

والخلايا الجذعية المستحثة متعددة القدرات تقنية ثورية في الطب التجديدي والبحوث الطبية، تتيح تحويل خلايا الجسم العادية، مثل خلايا الجلد أو الدم، إلى خلايا جذعية قادرة على التحول إلى أي نوع من خلايا الجسم عبر إعادة برمجة الخلايا الجسدية بإدخال جينات محددة تُعيدها إلى حالة شبيهة بالحالة الجنينية، ما يمنح العلماء أداة قوية لدراسة الأمراض على مستوى الخلية، دون الحاجة إلى الحصول على خلايا من أجنة بشرية.

اقرأ أيضاً

اقرأ أيضاً

دواء لعلاج مرض "باركنسون" يبطئ تطور التصلب الجانبي الضموري

اكتشف باحثون في كلية الطب بجامعة طوكيو اليابانية أن دواء "ريبنيرول" المخصص لعلاج مرض "باركنسون" يُمكن أن يبطئ من تطور مرض التصلب الجانبي الضموري.

وتُستخدم تلك التقنية بشكل متزايد لنمذجة الأمراض الوراثية المعقدة، مثل التصلب الجانبي الضموري؛ حيث يمكن تنمية خلايا عصبية متضررة من مرضى فعليين في المختبر، مما يتيح اختبار تأثيرات الطفرات الجينية والعقاقير في بيئة شبيهة بجسم الإنسان. 

وبفضل هذه التقنية، يمكن أيضاً تصميم علاجات مخصصة لكل مريض بناءً على تركيبته الجينية، مما يفتح الباب أمام تجارب سريرية أكثر دقة وفاعلية.

في الدراسة الجديدة؛ إنشاء هذه الخلايا في المختبر انطلاقًا من خلايا الجلد أو الدم لمريض مصاب بالتصلب الجانبي الضموري، ثم تحويلها إلى نوع محدد من الخلايا – وفي هذه الحالة، خلايا عصبية حركية – بهدف دراسة المرض في بيئة خلوية حقيقية مستمدة من المرضى أنفسهم.

تعطيل الجين

ركز الباحثون على شكل نادر وموروث من التصلب الجانبي الضموري سببه طفرة في جين يُعرف باسم VAPB المسؤول عن إنتاج بروتين يساعد على التواصل بين أجزاء الخلية المختلفة، لا سيما بين الشبكة الإندوبلازمية والميتوكندريا. 

وهذان الجزءان أساسيان في الخلية؛ إذ يعمل الأول كمركز مراقبة الجودة لإنتاج البروتينات وضبط أداء الخلية أثناء التوتر، والثاني بمثابة محطة توليد الطاقة؛ لكن في خلايا المرضى المصابين بهذه الطفرة، اكتشف العلماء أن التواصل بين بينهما يتعطل، ما يؤدي إلى تفعيل مفرط ودائم لآلية دفاع خلوية تُعرف باسم "الاستجابة المتكاملة للضغط وعلى الرغم من أن هذه الاستجابة مفيدة مبدئياً، إلا أن استمرارها يُضعف إنتاج البروتينات ويضر ببقاء الخلايا، ويؤدي في النهاية إلى تدمير الخلايا العصبية الحركية.

ولم يكتف الباحثون بتشخيص الآلية المرضية، بل أثبتوا أيضاً في تجاربهم أن تعطيل الجين معملياً أدى إلى تحسين حالة الخلايا العصبية المصابة. وتقول "ميرندا": "أظهرنا أنه يمكن كبح هذه الاستجابة ومنع الضرر، وهو ما يُعد إثباتاً واعداً لإمكانية تطوير علاجات مستقبلية تستهدف هذه الآلية".

اقرأ أيضاً

اقرأ أيضاً

دراسة: الرياضة تقلل مخاطر إصابة الرجال بالتصلب الجانبي الضموري

تعرف إلى مرض التصلب الجانبي الضموري، حيث حدد باحثون طريقة لتقليل مخاطر الإصابة به لدى الرجال على المدى البعيد.

رغم أن الدراسة ركزت على نوع نادر من التصلب الجانبي الضموري؛ يرى الباحثون أن هذا النموذج يمكن أن يوفر نافذة لفهم أوسع لكيفية تعامل الخلايا العصبية الحركية مع الضغط في مختلف أنواع المرض. وتقول ميرندا: "نختبر الآن مثبطات الجين في نماذج أكثر تعقيداً للجهاز العصبي العضلي، وندرس ما إذا كانت هذه المقاربة تفيد الأنواع الأخرى من التصلب الجانبي الضموري".

في الوقت الراهن، لا توجد علاجات توقف أو تعكس مسار التصلب الجانبي الضموري؛ إذ يمكن للأدوية المتاحة حالياً أن تبطئ تقدم المرض أو تخفف من الأعراض، لكنها لا تقدم حلاً جذرياً.

من هنا تكتسب الدراسة الجديدة أهميتها، حيث تقدم نهجاً قائماً على استهداف دقيق لآليات الضغط الخلوي، ما قد يمهّد الطريق لتجارب سريرية أكثر دقة واستجابة.